Ny innovativ stamcellebehandling udviklet af universitetshospitalet Hadassah i Jerusalem og den israelske virksomhed NeuroGenesis har ført til betydelig klinisk forbedring hos patienter med progressiv multipel sclerose. Det viser de første resultater i et klinisk fase II-studie, skriver avisen Jerusalem Post.
Resultatet af det placebokontrollerede studie viste at behandlingen ikke blot standsede sygdommens progression, men tilmed stoppede den – resultatet er blevet er publiceret i Oxford-universitets tidsskrift Brain.
Multipel sclerose (MS) er en autoimmun sygdom som rammer mere end 2,3 mio. mennesker verden over. Sygdommen skader myelinet (nervesystemet), som beskytter og isolerer nervefibrene og biddrager til effektiv overførelse af nerveimpulser – også nervecellerne i centralnervesystemet, hvilket fører til neurologisk handicap.
Personer med MS oplever ofte smerte i lemmer eller følelsesløshed, de kan også få problemer med at gå, bruge hænderne eller tilmed blive helt lammet. Tilstanden er også forbundet med virusproblemer. I skrivende stund findes der ikke en kur og personer som lider af progressiv MS har kun få behandlingsmuligheder, hvis overhovedet. De eksisterende behandlinger kan kun reducere tilbagefald eller bremse sygdommen.
Bruger stamceller fra knoglemarv
Behandling på Hadassah, kaldet for NG-01, bruger en «autolog proprietær subpopulation af mesenkymale stamceller», sagt med andre ord – behandlingen bruger celler fra knoglemarven til at behandle MS-patienten. Dermed sikres det at patientens krop ikke afviser behandlingen. Cellerne sprøjtes ind i patientens rygmarv, direkte ind i centralnervesystemet.
Cellerne bevæger ind idet skadet område i patienten og laver et «økosystem som reparer» skaden, forklarer NeuroGenesis-chef Tal Gilat. Processen er relativ enkel og tager kun 20 minutter med lokalbedøvelse. Patienten tilbringer efterfølgende nogle timer på hospitalet til observation og kan herefter udskrives.
– Patientern3es forbedring var i mange tilfælde yderst dramatisk, siger Gilat.
Knap 60 procent af patienterne viste ingen tegn på sygdomsaktivitet i hele behandlingsperioden, sammenlignet med 10 procent i placebogruppen. Det svarer til en reduktion på 85 procent i sygdomsudviklingen. Omkring 20 procent af dem som fik stamcellebehandlingen viste allerede en forbedring efter første behandling. Efter seks måneder oplevede 73 procent ikke blot at sygdommen ikke var forværret, men tilmed en forbedring.
Patient kunne løbe flere kilometer
Den banebrydende behandling har også forbedret patienternes evne til at gå, øget deres muskelkraft, deres neurologiske forbedringer i den kognitive funktion og forbedringer af deres finmotorik. MR-undersøgelser viste også forbedringer af patienternes generelle motoriske funktion. Gilat beskrev patienter som kunne gå igen og en som gik fra at kæmpe for at kunne bevæge sig til at kunne løbe flere kilometer efter behandlingen.
Fase II-studiet involverede 48 patienter. Under fase I fik omkring 140 patienter behandlingen. Der har ikke været alvorlige bivirkninger efter behandlingen indtil videre. Gilat understreger at behandlingen ikke «håndterer den underliggende årsag til sygdommen», som endnu er ukendt.
– Vi forbedrer symptomerne, siger Gilat.
Næste runde af behandlingen er et fase III-studie i USA, Europa og Israel og efterfølgende søge om godkendelse. Det kan tage to til fire år. Hadassah hospital og NeuroGenesis har også gennemført studier på et tidligt stadie af sygdommen med samme behandling på patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) – behandlingen viser også her gode resultater.
